遺伝子に変化（変異）のあるトランスサイレチン（TTR）の95％以上は肝臓で作られている^1）ため、発症早期に肝移植を行うことが、病気の進行を抑える有効な治療法です。トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーによるさまざまな症状を緩和または軽減する治療法（対症療法）も有効な手段です。
また、遺伝子に変化（変異）のあるTTRの4量体を安定させることにより、アミロイドの形成を抑えるお薬が使用できるようになりました。

1）植田光晴ほか: "遺伝性ATTRアミロイドーシス/トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー"最新アミロイドーシスのすべて --診療ガイドライン2017とQ&A 安東由喜雄監修1 医歯薬出版: 32, 2017

肝移植は、遺伝子に変化（変異）のあるTTRの産生を抑える治療法です。
以前はトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーに対する有効な治療はありませんでしたが、TTRの95％以上が肝臓で作られている^1）ことから、1990年から肝移植が試みられるようになり、現在では有効な治療法として確立されています。

1）植田光晴ほか: "遺伝性ATTRアミロイドーシス/トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチー"最新アミロイドーシスのすべて --診療ガイドライン2017とQ&A 安東由喜雄監修1 医歯薬出版: 32, 2017

トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーでは、形成されたアミロイドが臓器に沈着することによりさまざまな障害が起こります。その原因は、遺伝子の変化（変異）によりアミロイドが形成されるためです。このアミロイド形成を抑える治療があります。

対症療法とは、トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーによるさまざまな症状を緩和または軽減する治療法です。
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーによる症状には、しびれ、低血圧や下痢、不整脈をはじめ、さまざまな症状がありますが、お薬を使うことにより、これらの症状を軽減させることができます。不整脈を抑えるために、必要に応じて心臓ペースメーカーを埋め込んだり、視力を改善するための手術を行うこともあります。
トランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーによるさまざまな症状に応じた対症療法を行うことにより、生活の質や生命予後の改善が期待できますが、病気の原因であるアミロイドの沈着を抑えることはできません。